近年來，干細(xì)胞療法已逐步成為生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的一大熱點，為許多難治性疾病提供了新的潛在治療方式，境外已有十余種干細(xì)胞產(chǎn)品上市。目前，國內(nèi)干細(xì)胞產(chǎn)品申報數(shù)量不斷增加，涉及的細(xì)胞種類繁多，適應(yīng)癥廣泛。
干細(xì)胞產(chǎn)品為細(xì)胞治療產(chǎn)品的重要類型，非臨床研究方面有其特殊性，而國內(nèi)目前尚無干細(xì)胞產(chǎn)品非臨床研究的針對性的相關(guān)指導(dǎo)原則和技術(shù)要求，在這種情況下，探索干細(xì)胞產(chǎn)品的非臨床研究與評價策略，建立監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)，科學(xué)引導(dǎo)干細(xì)胞產(chǎn)品研發(fā)，具有迫切性和急需性。
非臨床研究是藥物開發(fā)的重要環(huán)節(jié)。干細(xì)胞產(chǎn)品的有效成分是具有一定生物學(xué)功能且具有不同程度分化潛力的細(xì)胞，與常規(guī)治療藥物相比，其治療機(jī)制、體內(nèi)活性和毒性可能存在明顯差異，細(xì)胞與人體的相互作用也更具有種屬特異性，因此，與常規(guī)治療藥物相比，干細(xì)胞產(chǎn)品的非臨床研究具有其特殊性。
CDE發(fā)布《人源干細(xì)胞產(chǎn)品非臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》的目的是為了規(guī)范和指導(dǎo)人源干細(xì)胞產(chǎn)品的非臨床研究，在國內(nèi)已發(fā)布實施的細(xì)胞治療產(chǎn)品、基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品的非臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則的基礎(chǔ)上，根據(jù)干細(xì)胞產(chǎn)品的特點，結(jié)合國際監(jiān)管機(jī)構(gòu)/行業(yè)協(xié)會的相關(guān)指導(dǎo)原則和技術(shù)要求，以及干細(xì)胞產(chǎn)品的研究進(jìn)展和當(dāng)前認(rèn)知，結(jié)合我國研發(fā)現(xiàn)狀進(jìn)行撰寫起草，提出干細(xì)胞產(chǎn)品非臨床研究的具體要求。
該《指導(dǎo)原則》適應(yīng)范圍包含：起源于人的成體 干細(xì)胞（adult stem cells，ASCs）、人胚干細(xì)胞（embryonic stem cells ， ESCs ） 和 誘 導(dǎo) 多 能 干 細(xì) 胞 （ induced pluripotent stem cells，iPSCs），經(jīng)過一系列涉及干細(xì)胞的體外操作，一般包括擴(kuò)增、基因修飾、誘導(dǎo)分化、轉(zhuǎn)（分）化等，獲得的干細(xì)胞及其衍生細(xì)胞產(chǎn)品。
2021年，科技部發(fā)布《關(guān)于對“十四五”國家重點研發(fā)計劃6個重點專項2021年度項目申報指南征求意見的通知》中，將“基于類器官的惡性腫瘤疾病模型”列為“十四五”國家重點研發(fā)計劃中首批啟動重點專項任務(wù)；
2021年，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心發(fā)布《基因治療產(chǎn)品非臨床研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》、《基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品非臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，首次將類器官列入基因治療及針對基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品的指導(dǎo)原則中；
2022年，科技部發(fā)布關(guān)于對國家重點研發(fā)計劃的《“干細(xì)胞研究與器官修復(fù)”重點專項2022年度申報指南（征求意見稿）》中，突出強(qiáng)調(diào)類器官疾病模型在腫瘤研究中的巨大價值。
